بـ 3.5 ملايين دولار.. أغلى دواء في العالم يمحو 44 عامًا من الألم!
ما هو مرض الهيموفيليا ب؟
ومرض الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف حيث لا ينتج الجسم ما يكفي – أو لا ينتج أيًا – من بروتين حيوي ضروري للتخثر، فعملية التجلط توقف الجروح عن النزيف، لذا فإن المصابين بهذا الاضطراب معرضون لخطر فقدان الدم الشديد المهدّد للحياة وذلك حتى من الإصابات البسيطة.
ويتعرض المرضى أيضًا لخطر ما يسمى 'النزيف التلقائي'، والذي يمكن أن يحدث دون إصابة مباشرة، وقد يكون مميتًا إذا حدث في عضو حيوي.
حياة 'خالية من القلق'
وقال المريض، الذي تحدث دون الكشف عن هويته، إنه تم تشخيص إصابته بالهيموفيليا 'ب' عندما كان عمره 18 شهرا فقط، وأضاف أنه يتطلع إلى حياة 'خالية من القلق'.
وأضاف: لطالما كان عليّ أن أكون أكثر حذرًا وأن أخطط مسبقًا، هناك قدر من القلق في هذا، وكثيرًا ما أدى الإفراط في الحذر إلى إضاعة فرص وأمور لا أستطيع القيام بها، مثل الرياضات التي تتطلب التلامس الجسدي، وفق صحيفة 'ميل أونلاين'.
وتابع: 'عدم الحاجة إلى التخطيط المسبق لتوصيل العلاج أو البحث عن المستشفيات في وجهات أجنبية عند الذهاب في إجازة، أو الاضطرار إلى إخبار الناس 'آسف لا أستطيع فعل ذلك لأنني أعاني من الهيموفيليا'، سيكون شيئًا حلمت به دائمًا'.
إنجاز كبير
وأشاد الأطباء بإطلاق العلاج باعتباره إنجازًا مهمًا لمساعدة المصابين بهذه الحالة على عيش حياة أكثر إشباعًا.
وقال الدكتور بو لين لوه، استشاري أمراض الدم في مستشفى جايز وسانت توماس والذي أشرف على العلاج أمس، إن العلاج يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في قدرتنا على إدارة مرض الهيموفيليا ب وقد تؤدي إلى تغيير حياة بعض مرضانا، وهذا أيضًا دليل على تقدم علاجات الخلايا والجينات في المملكة المتحدة'.
ورغم أن الدواء المسمى Hemgenix يكلف 3.5 ملايين دولار لكل مريض، لكن الخبراء يصرون على أنه يمكن أن يوفر أموالاً على المدى الطويل، فالعلاج الحالي المتمثل في الحقن الوريدي مدى الحياة يمكن أن يفرض عبئًا كبيرًا على المصابين بالهيموفيليا، كما أن له تأثيرًا على الأسرة الأوسع والعلاقات والعمل.
ويعتبر توافر العلاج الجيني للهيموفيليا ب في صورة حقنة لمرة واحدة سوف يسمح لأولئك المؤهلين للعلاج بتوسيع آفاقهم وعيش حياتهم على أكمل وجه، خالية من قيود الحقن المنتظمة.'
كيف يعمل الدواء؟
تعمل هذه التقنية عن طريق استبدال الجين المعيب لدى المريض – والذي لا يستطيع إنتاج بروتين التخثر – بجين آخر قادر على ذلك، مما يلغي الحاجة إلى الحقن المنتظمة.
وأظهرت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني أن التأثير الوقائي يستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، لكن الأمل هو أن يستمر لفترة أطول.
وقد تم تقدير التكلفة الإجمالية لتوفير الحقن الأسبوعية البديلة للتخثر للمريض بحوالي 8 ملايين جنيه إسترليني ولا يشمل هذا المبلغ تكلفة التدخلات الجراحية المنقذة للحياة والتي قد يحتاجها مرضى الهيموفيليا ب أيضًا.
يتم تصنيع دواء Hemgenix بواسطة شركة الأدوية CSL Behring، ومقرها فيلادلفيا.
تم وصف Hemgenix في البداية بأنه 'الدواء الأكثر تكلفة في العالم' عندما ظهر لأول مرة على الساحة في عام 2022.
ومع ذلك، فإن أدوية أخرى ــ بما في ذلك العلاجات الجينية ــ تفوقت عليه منذ ذلك الحين من حيث التكلفة الإجمالية.
الآثار الجانبية
كما هو الحال مع جميع الأدوية، فإن Hemgenix يأتي مع مخاطر الآثار الجانبية.
ويخضع المرضى الذين يتناولون الدواء لاختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم للتأكد من أن العضو الحيوي يعمل بشكل صحيح.
ويرجع ذلك إلى وجود خطر من أن الدواء يمكن أن يؤدي إلى استجابة مناعية خطيرة محتملة.
ويتم إجراء هذه الاختبارات مرة واحدة في الأسبوع خلال الأشهر الثلاثة الأولى قبل تقليصها إلى مرة واحدة في السنة.
وتسلط النشرات الإرشادية للمرضى التي يتم توزيعها مع الدواء الضوء أيضًا على احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب حقيقة أن الدواء يدرج نفسه في الحمض النووي للخلايا.
ومع ذلك، أظهرت الدراسات السريرية حتى الآن عدم تسبب استخدام هيمجينيكس في حدوث أي حالات سرطان.
ويجب على أولئك الذين يتناولون هيمجينكس أيضًا استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام على الأقل بعد العلاج، بسبب عملية تسمى 'التخلص' – حيث يمكن أن ينتقل الدواء من خلال سوائل الجسم ويُمنع المرضى أيضًا من التبرع بالدم لهذا السبب.
جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا
اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:
التعليقات
لا يوجد تعليقات بعد...
أخبار ذات صلة
أهل مصر
منذ 9 دقائق
- أهل مصر
يونيسف تطلق تحذيرات من كارثة إنسانية وشيكة في السودان
أفادت منظمة الأمم المتحدة للطفولة (يونيسف)، في تقرير حديث، أن خفض التمويل المخصص للاستجابة الإنسانية في السودان يهدد بتدمير جيل كامل من الأطفال. وأكدت المنظمة أن نقص الدعم أدى إلى تفاقم حالات سوء التغذية في جميع أنحاء البلاد، مما دفع بالأطفال إلى حافة ضرر لا يمكن تداركه. الأزمة المالية وتداعياتها تُعاني منظمات الأمم المتحدة، بما فيها المفوضية السامية لشؤون اللاجئين، من أسوأ أزمات التمويل منذ عقود، ويعود ذلك بشكل رئيسي إلى قرارات دول مانحة كبرى بتخفيض مساهماتها. وحذّر شيلدون يت، ممثل اليونيسف في السودان، من أن هذه التخفيضات حرمت الأطفال من الخدمات الأساسية المنقذة للحياة، مثل المياه الصالحة للشرب، والغذاء، والرعاية الصحية. وقال يت: "نحن على وشك إلحاق ضرر لا يمكن تداركه في جيل كامل من الأطفال في السودان". وفي هذا السياق، أشار مكتب الأمم المتحدة لتنسيق الشؤون الإنسانية (أوتشا) إلى أن خطة الاستجابة الإنسانية العالمية للسودان، التي تبلغ قيمتها 4.6 مليار دولار، لم يتم تمويلها سوى بنسبة 23% فقط، مما أدى إلى تقليص عمليات العديد من الشركاء في المساعدات الإنسانية. مخاطر المجاعة في الفاشر ومناطق أخرى أوضح برنامج الأغذية العالمي في وقت سابق أن مناطق جنوبي العاصمة السودانية الخرطوم تواجه خطر المجاعة. وقد تفاقم الوضع بشكل خاص في مدينة الفاشر، عاصمة ولاية دارفور الوحيدة التي لم تسقط بيد قوات الدعم السريع، حيث يعيش آلاف النازحين في ظل حصار خانق. وأكد ينس لاركه، المتحدث باسم مكتب (أوتشا)، أن الوضع في مخيم زمزم بالفاشر بات كارثياً، وأن المجاعة مؤكدة منذ عام، ولكن المساعدات الغذائية لم تصل إلى المنطقة. من جانبه، أكد إريك بيرديسون، المدير الإقليمي لبرنامج الأغذية العالمي، أن سكان الفاشر يواجهون محنة يومية للصمود بعد أكثر من عامين من الحرب، وحذر من أن "أرواحاً ستزهق في غياب وصول فوري ومستدام" للموارد الأساسية. وتشير التقارير إلى أن أسعار المواد الغذائية الأساسية، مثل الذرة والقمح، ارتفعت بنسبة تزيد عن 460% في الفاشر، وأن الأسواق شبه خالية، فيما أغلقت معظم المطابخ المشتركة أبوابها. وتتفاقم أزمة الوصول إلى المحتاجين بسبب تعذر وصول المساعدات عبر الطرق البرية بسبب موسم الأمطار، مما يزيد من صعوبة جهود الإغاثة.
البورصة
منذ 2 ساعات
- البورصة
«فيتش سوليوشنز»: مصر تتصدر الأسواق الطبية فى شمال أفريقيا مدعومة بنمو الإنفاق والصادرات
تصدرت مصر الأسواق الطبية فى شمال أفريقيا مدعومة بنمو الإنفاق والصادرات، بحسب لتقرير حديث صادر عن مؤسسة «فيتش سوليوشنز» البحثية. كشف التقرير، أن مبيعات الأجهزة الطبية فى مصر بلغت 539.8 مليون دولار العام الماضى 2024، متجاوزة مبيعات المغرب بقيمة 504.2 مليون دولار وتونس بقيمة 423 مليون دولار. وجاءت مبيعات الأجهزة الطبية فى مصر بفارق كبير عن الأسواق البارزة فى أفريقيا جنوب الصحراء، ومنها كينيا التى حققت 137.4 مليون دولار، وغانا بإجمالى 92.3 مليون دولار، وتنزانيا بحوالى 150.2 مليون دولار. قال «فيتش سوليوشنز»، إنَّ أسواق الأجهزة الطبية والرعاية الصحية فى شمال أفريقيا تشهد نمواً لافتاً، مدفوعة بشكل أساسى بمصر، لتصبح من بين توقعات الأكثر جاذبية وحيوية فى القارة خلال الفترة من 2024 وحتى 2034. أضافت المؤسسة فى تقريرها، أنه رغم أن إجمالى حجم سوق الأجهزة الطبية فى أكبر دول أفريقيا جنوب الصحراء مجتمعة سيتجاوز حجم سوق شمال أفريقيا، فإنَّ مصر تتصدر المشهد الإقليمى بفضل حجمها السكانى الكبير، وزيادة الاستثمارات الحكومية والخاصة فى القطاع الصحى، ومشروعات تحديث المستشفيات التى تسهم فى تعزيز البنية التحتية للرعاية الصحية. وأكدت أن مصر ستظل المحرك الرئيسى لنمو سوق الأجهزة الطبية فى شمال أفريقيا، ما يعزز مكانة المنطقة كمركز إقليمى للابتكار الطبى والرعاية الصحية عالية الجودة. وذكرت أن مصر وشمال أفريقيا تعتمد بشكل كبير على واردات الأجهزة الطبية؛ إذ تمثل الواردات أكثر من 90% من السوق، ما يضمن استمرار الطلب على منتجات الشركات العالمية لكنه يعرض السوق لمخاطر اضطرابات سلاسل الإمداد. وتابعت: «من المتوقع أن يشهد الإنفاق الصحى فى مصر نمواً قوياً خلال السنوات المقبلة، إذ من المنتظر أن يرتفع من 12.7 مليار دولار فى 2024 إلى 19.4 مليار دولار بحلول 2029، لتبقى مصر أكبر سوق للرعاية الصحية فى شمال أفريقيا». أضافت أن هذا النمو أتى مدفوعاً بزيادة عدد السكان وكبر حجم الفئة العمرية من كبار السن، ما يرفع معدلات الإصابة بالأمراض المزمنة مثل القلب والسكرى والسرطان ويزيد الضغط على النظام الصحى. وذكرت أن مصر اتجهت إلى ضخ استثمارات كبيرة فى تحديث المستشفيات وتوسيع البنية التحتية الطبية، بما يشمل إدخال التكنولوجيا الحديثة وتدريب الكوادر الطبية، وهو ما يعزز جاهزية النظام الصحى لمواكبة الطلب المتنامى. وتابعت أن هذا النمو فى مصر وشمال أفريقيا بشكل عام وفر فرصا كبيرة للشركات العالمية فى مجال الأجهزة الطبية والتقنيات الصحية، لكنَّ الاعتماد على الواردات، وضعف التصنيع المحلى يشكلان تحديات تحتاج إلى حلول مستدامة. ومع استمرار الاستثمارات الحكومية والخاصة فى تطوير القطاع الصحى، ذكرت «فيتش» أن مصر تبقى فى موقع الريادة الإقليمية، وتؤهلها هذه المكانة لأن تكون البوابة الرئيسية للشركات الدولية الراغبة فى التوسع داخل القارة الأفريقية. أضافت أنه رغم سعى مصر لتعزيز التصنيع المحلى كجزء من خططها الاقتصادية طويلة الأجل، فإنَّ الإنتاج المحلى يقتصر على المستلزمات منخفضة الهامش مثل الضمادات والقفازات الجراحية، بينما يستمر سوق الأجهزة الأعلى قيمة مثل أجهزة التصوير التشخيصى والأجهزة العظمية فى الاعتماد على الاستيراد. وتفاقمت هذه التحديات مع اضطرابات سلاسل الإمداد فى البحر الأحمر منذ 2023، ما سلط الضوء على الحاجة إلى تطوير الصناعة الطبية محلياً. وطبقاً لبيانات البنك الدولي، بلغ نصيب الفرد من الإنفاق الصحى فى مصر 111 دولاراً عام 2024، وهو مستوى يفوق بكثير نظيره فى دول أفريقيا جنوب الصحراء مثل كينيا وغانا، رغم أن مصر كانت تعانى تاريخيًا من ضعف تمويل قطاعها الصحي.وتعكس الأرقام تحسن الأسس الاقتصادية وزيادة حجم الموازنات الحكومية، ما يمنح مصر قدرة أكبر على الاستثمار فى التقنيات الطبية المتقدمة مثل أجهزة التصوير الحديثة وأدوات التشخيص المدعومة بالذكاء الاصطناعى وأجهزة المراقبة عن بُعد. وذكرت المؤسسة أنه رغم تفوق مصر فى الإنفاق، فإنه يظل أقل من متوسط الأسواق الناشئة عالمياً، وهو ما يكشف استمرار التحديات المتعلقة بنقص الكوادر الطبية وضعف التدريب والبنية التحتية، ما يشكل ضغطاً على جودة الرعاية الصحية وقدرة النظام على تلبية الطلب المتزايد. وكانت الصادرات الصيدلانية حققت نمواً 47.20% الربع الثانى من العام المالى الماضى مقارنة بالربع الأول العام المالى 2023 ـ 2024 طبقاً للنشرة الشهرية للبنك المركزى. وأظهرت النشرة أن الربع الثانى من العام المالى 2025 ـ 2024 سجل أعلى صادرات صيدلانية خلال 3 سنوات، وشملت الصادرات الصيدلانية الأدوية والأمصال واللقاحات والأصناف الطبية المختلفة. وأشارت إلى أن الصادرات الصيدلانية جاءت فى المركز الرابع كأعلى قيمة للصادرات تامة الصنع من أصل 14 منتجاً.
الدستور
منذ 2 ساعات
- الدستور
هل يقود الذكاء الاصطناعي ثورة جديدة في عالم الطب الحديث؟.. خبير يوضح
قال بشير التغريني، خبير تكنولوجيا المعلومات، إن النجاح الذي حققته منصة "أوبن إيفيدنس" في القطاع الصحي يعود إلى الفجوة الكبيرة التي كانت قائمة، مشيرًا إلى أن المنصة تمكنت من سد هذه الفجوة عبر تقديم معلومات دقيقة وأجوبة طبية عالية الكفاءة، مما جذب مستثمرين مثل "جنرال كاتاليست" و"بنشرز". وأضاف التغريني، خلال تصريحاته لبرنامج 'المراقب'، والمذاع عبر فضائية 'القاهرة الإخبارية'، أن الأطباء يستفيدون من المنصة من خلال تلقي معلومات سريعة ودقيقة دون تكاليف إضافية، مشيرًا إلى أن 43 ألف طبيب أمريكي يستخدمون المنصة، وهو ما يمثل نحو 40% من إجمالي الأطباء في الولايات المتحدة، ما يعد مؤشرًا واضحًا على اعتماد واسع النطاق على الذكاء الاصطناعي في اتخاذ القرارات الطبية. وتابع، أن المنصة تشهد انضمام نحو 65 ألف طبيب شهريًا، وقد ارتفعت قيمتها السوقية لتتراوح بين 3 و3.5 مليار دولار، ما يعكس الثقة المتزايدة في أدائها ودقتها. من أين تستمد المنصة معلوماتها؟ وحول قدرة الخوارزميات المتخصصة على الحلول محل الباحث البشري، أكد أن العنصر البشري يبقى أساسيًا، موضحًا أن المنصة أسسها باحثون وأطباء، وأن الذكاء الاصطناعي فيها يعمل على تسريع التحليلات بناءً على بيانات دقيقة زود بها من قبل مطوريها.
