أحدث الأخبار مع #Hemgenix
غرب الإخبارية
٢٤-٠٦-٢٠٢٥
- صحة
- غرب الإخبارية
ينهي 44 عامًا من المعاناة بحقنة واحدة: أغلى دواء في العالم يعيد الأمل لمرضى الهيموفيليا
في لحظة تاريخية للطب الجيني، تلقّى رجل بريطاني يبلغ من العمر 44 عامًا أول جرعة من عقار Hemgenix، الذي يُعد الأغلى عالميًا بتكلفة تقارب 3.5 ملايين دولار، لكنه في المقابل يَعِدُ بإنهاء معاناة مزمنة استمرت عقودًا بسبب إصابته بمرض الهيموفيليا ب. هذا العلاج الثوري يعتمد على تعديل الجين المعيب المسؤول عن غياب بروتين التجلط، عبر حقنة واحدة تُعطى وريديًا، فيبدل حالة المريض من اعتماد يومي على الحقن الوقائية، إلى حياة أكثر استقلالية وأمانًا، بعيدًا عن خطر النزيف التلقائي أو القيود الطبية المستمرة. المريض، الذي تم تشخيصه منذ كان عمره 18 شهرًا، تحدّث عن تحوّل جذري في نمط حياته، قائلًا إنه للمرة الأولى يتطلع إلى العيش دون قلق دائم أو خطط طوارئ صحية تلازمه عند السفر أو ممارسة نشاط بدني. من جهته، وصف الفريق الطبي في مستشفى "جايز وسانت توماس" اللندني هذا التطور بأنه "نقلة نوعية" في إدارة الهيموفيليا، لافتًا إلى أن الكلفة العالية للعلاج قد تكون أكثر جدوى اقتصاديًا على المدى الطويل مقارنة بعلاجات الحقن الدائمة، والتي قد تتجاوز 8 ملايين جنيه إسترليني خلال حياة المريض. ورغم الآمال الكبرى، يخضع متلقو Hemgenix لمراقبة حذرة، تشمل اختبارات وظائف الكبد وتوصيات باستخدام وسائل منع الحمل لفترة مؤقتة، تحسبًا لأي تفاعلات مناعية أو تأثيرات غير متوقعة. العقار من إنتاج شركة CSL Behring الأمريكية، وكان قد وُصف عام 2022 بأنه "أغلى دواء في التاريخ"، قبل أن تتخطاه بعض العلاجات الجينية لاحقًا من حيث التكلفة. إلا أن رمزيته كأداة لتحرير المرضى من أغلال مرض وراثي مزمن لا تزال تحتل الصدارة.
صراحة نيوز
٢٠-٠٦-٢٠٢٥
- صحة
- صراحة نيوز
لأول مرة .. مريض يتلقى علاج جيني بـ2.6 مليون جنيه إسترليني في بريطانيا
صراحة نيوز- تلقى رجل يبلغ من العمر 44 عاماً في بريطانيا أول جرعة من 'أغلى دواء في العالم' إنجاز طبي وصف بالثوري، ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية NHS، وهو علاج جيني مبتكر لمرض الهيموفيليا 'ب' — اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع. ووفقاً لصحيفة ديلي ميل، حصل المريض على علاج 'هيمجينكس' (Hemgenix) في مستشفى جايز وسانت توماس بلندن، بتكلفة تصل إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة، عبر حقنة وريدية واحدة. يعتبر 'هيمجينكس' أول علاج جيني لهذا المرض النادر الذي يسبب نقصاً في بروتين التخثر المسؤول عن وقف النزيف، مما يعرض المرضى لخطر نزيف حاد حتى من إصابات بسيطة، وأحياناً نزيف تلقائي داخل الأعضاء قد يكون مهدداً للحياة. وعادة ما يعتمد المرضى على حقن منتظمة أسبوعية لتعويض النقص. المريض، الذي تم تشخيصه بالمرض منذ عمر 18 شهراً، وصف تأثير العلاج الجديد بأنه 'فرحة لا توصف'، لأنه يمنحه فرصة العيش بحرية دون القلق الدائم من النزيف أو الحاجة للعلاج المستمر، مما يفتح أمامه أبواباً لممارسات الحياة الطبيعية التي كانت مقيدة سابقاً. يعمل العلاج الجيني عبر إدخال نسخة سليمة من جين العامل التاسع إلى خلايا المريض، مما يلغي الحاجة للحقن الدورية، وقد أظهرت التجارب أن فعاليته تستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، مع آمال في استدامة أطول. على الرغم من التكلفة المرتفعة، يرى الأطباء أن 'هيمجينكس' قد يقلل العبء المالي والنفسي على المرضى على المدى الطويل، مقارنة بالعلاجات التقليدية التي تتطلب متابعة مدى الحياة. قالت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم المشرفة على العلاج، إن هذه الخطوة تمثل 'قفزة كبيرة في علاج الهيموفيليا ب' وتعكس التقدم السريع في مجال العلاجات الجينية في بريطانيا. من جهتها، أعربت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية، عن أن هذا الإنجاز لا يمثل فقط تحولاً في حياة هذا المريض، بل يفتح آفاقاً جديدة لحياة مئات المرضى ممن يعانون هذا الاضطراب. مع هذه الخطوة، تؤكد هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية دخول مرحلة جديدة من العلاج التي قد تغير مستقبل مرضى الهيموفيليا 'ب' نحو حياة أكثر أماناً وحرية.
أخبارنا
٢٠-٠٦-٢٠٢٥
- صحة
- أخبارنا
حقنة واحدة تغيّر الحياة.. بريطانيا تبدأ استخدام أغلى دواء في العالم لعلاج الهيموفيليا
أطلقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا (NHS) مرحلة جديدة في علاج الهيموفيليا "ب"، بمنح أول جرعة من أغلى دواء في العالم لمريض يبلغ من العمر 44 عاماً، في خطوة وُصفت بالثورية في مجال الطب الجيني. تلقى المريض الحقنة داخل مستشفى "جايز وسانت توماس" بلندن، ليصبح أول شخص في بريطانيا يستفيد من علاج "هيمجينكس" (Hemgenix)، الذي تبلغ تكلفته 2.6 مليون جنيه إسترليني للمريض الواحد. ويُعد "هيمجينكس" أول علاج جيني معتمد للهيموفيليا "ب"، وهو اضطراب نادر يمنع الدم من التجلط بشكل طبيعي بسبب خلل في جين العامل التاسع. يُعاني المصابون من خطر نزيف داخلي تلقائي أو نزيف مفرط عند إصابات بسيطة، ما كان يستدعي تلقيهم حقناً أسبوعية مدى الحياة لتفادي المضاعفات. أما الآن، فيعد العلاج الجديد بإنهاء هذه المعاناة من خلال تعديل جيني دائم. وأعرب المريض عن سعادته الغامرة، قائلاً إنه عاش حياته حذراً في كل خطوة، متجنباً الرياضة والسفر والتجارب العادية خوفاً من النزيف، مضيفاً: "أن أعيش دون التفكير المستمر بالعلاج أشبه بالحلم". ويقوم العلاج على إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين التخثر إلى خلايا الكبد، مما يعيد للجسم قدرته على إيقاف النزيف دون تدخل خارجي. ووفقاً للخبراء، تدوم فعالية العلاج لسنوات، وربما مدى الحياة، وهو ما يخفف الأعباء الطبية والمالية الهائلة التي كان يواجهها المرضى. تأمل بريطانيا في أن يشكل هذا العلاج الجيني معياراً جديداً للرعاية، ويمنح مرضى الهيموفيليا "ب" حياة خالية من القلق والمضاعفات، في لحظة تُجسّد تحولاً طبياً يحمل الأمل لآلاف الأشخاص حول العالم.
خبرني
٢٠-٠٦-٢٠٢٥
- صحة
- خبرني
الجرعة بـ2.6 مليون جنيه استرليني.. أول مريض يتلقى علاجاً جينياً هو الأغلى في العالم
خبرني - في خطوة طبية وُصفت بالثورية، أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عاماً، أول مريض يتلقى جرعة من "أغلى دواء في العالم" ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) في بريطانيا، وهو علاج جيني يُبشّر بتحول جذري في حياة مرضى الهيموفيليا "ب"، وهو اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع. وبحسب صحيفة ديلي ميل، فقد حصل المريض على العلاج الجديد "هيمجينكس" (Hemgenix) – الذي تصل تكلفته إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للمريض الواحد – في مستشفى "جايز وسانت توماس" بلندن، في حقنة واحدة وريدية. ويُعد "هيمجينكس" أول علاج جيني من نوعه لهذا الاضطراب النادر، الذي يعيق قدرة الجسم على تخثر الدم، بسبب نقص بروتين التخثر المعروف بـ"العامل التاسع". ويواجه مرضى الهيموفيليا "ب" خطر النزيف الحاد حتى من إصابات طفيفة، بالإضافة إلى خطر "النزيف التلقائي" داخل الأعضاء، ما قد يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة. وقد اعتاد هؤلاء المرضى على تلقي حقن أسبوعية منتظمة من عامل التخثر الاصطناعي لتفادي المضاعفات، لكن العلاج الجديد يعد بإنهاء هذه المعاناة مدى الحياة. حياة خالية من القلق الرجل، الذي لم يُفصح عن اسمه، تم تشخيصه بالهيموفيليا "ب" منذ أن كان عمره 18 شهراً. وقال في تصريحات للصحيفة: "لطالما عشت حياتي بتخطيط دائم وحذر مستمر، وهو ما حرمني من الكثير من الفرص، كالرياضات الجماعية أو السفر بحرية. فكرة أن أعيش دون الحاجة إلى التفكير بالعلاج أو الاعتذار للآخرين عن أشياء لا أستطيع القيام بها بسبب حالتي، تُشعرني بفرح لا يوصف". إنجاز طبي وتحوّل اقتصادي يعمل العلاج الجيني عن طريق إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين التخثر إلى خلايا المريض، مما يُلغي الحاجة إلى العلاج الدوري بالحقن. وأظهرت التجارب أن فعالية العلاج تمتد لثلاث سنوات على الأقل، مع آمال بأن يستمر أثره لفترة أطول. وعلى الرغم من التكلفة العالية، يُشير الأطباء إلى أن "هيمجينكس" قد يُخفّض التكاليف على المدى الطويل، إذ إن العلاج التقليدي مدى الحياة يُشكل عبئاً مالياً ونفسياً على المرضى، إلى جانب تأثيره على أسرهم ووظائفهم وحياتهم اليومية. وصفت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم التي أشرفت على إعطاء العلاج، الخطوة بأنها "قفزة كبيرة في إدارة الهيموفيليا ب"، مؤكدة أن هذا الإنجاز يعكس التقدم المتسارع في العلاجات الجينية والخلوية داخل بريطانيا. من جانبها، قالت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية: "اليوم ليس إنجازاً لهذا المريض فقط، بل لحياة مئات المرضى الذين سيحصلون على فرصة جديدة للعيش دون قيود هذا المرض". ومع هذا الإنجاز، تفتح هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا باب الأمل أمام مرضى الهيموفيليا "ب"، في انتظار أن يتحول هذا العلاج الجيني إلى معيار جديد للرعاية يغيّر مستقبل من يعانون هذا الاضطراب المزمن.
البشاير
١٩-٠٦-٢٠٢٥
- صحة
- البشاير
بـ 3.5 ملايين دولار.. أغلى دواء في العالم يمحو 44 عامًا من الألم!
وكالات – في إنجاز طبي لافت، أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عامًا في بريطانيا أول من يتلقى جرعة من دواء Hemgenix، المعروف بكونه 'أغلى دواء في العالم' بتكلفة تقديرية تبلغ 3.5 مليون دولار. تم إعطاء هذا العلاج الفريد، الذي يُعد الحقنة الوريدية الوحيدة لمرة واحدة المخصصة لمرض الهيموفيليا ب، أمس في لندن. ما هو مرض الهيموفيليا ب؟ ومرض الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف حيث لا ينتج الجسم ما يكفي – أو لا ينتج أيًا – من بروتين حيوي ضروري للتخثر، فعملية التجلط توقف الجروح عن النزيف، لذا فإن المصابين بهذا الاضطراب معرضون لخطر فقدان الدم الشديد المهدّد للحياة وذلك حتى من الإصابات البسيطة. ويتعرض المرضى أيضًا لخطر ما يسمى 'النزيف التلقائي'، والذي يمكن أن يحدث دون إصابة مباشرة، وقد يكون مميتًا إذا حدث في عضو حيوي. حياة 'خالية من القلق' وقال المريض، الذي تحدث دون الكشف عن هويته، إنه تم تشخيص إصابته بالهيموفيليا 'ب' عندما كان عمره 18 شهرا فقط، وأضاف أنه يتطلع إلى حياة 'خالية من القلق'. وأضاف: لطالما كان عليّ أن أكون أكثر حذرًا وأن أخطط مسبقًا، هناك قدر من القلق في هذا، وكثيرًا ما أدى الإفراط في الحذر إلى إضاعة فرص وأمور لا أستطيع القيام بها، مثل الرياضات التي تتطلب التلامس الجسدي، وفق صحيفة 'ميل أونلاين'. وتابع: 'عدم الحاجة إلى التخطيط المسبق لتوصيل العلاج أو البحث عن المستشفيات في وجهات أجنبية عند الذهاب في إجازة، أو الاضطرار إلى إخبار الناس 'آسف لا أستطيع فعل ذلك لأنني أعاني من الهيموفيليا'، سيكون شيئًا حلمت به دائمًا'. إنجاز كبير وأشاد الأطباء بإطلاق العلاج باعتباره إنجازًا مهمًا لمساعدة المصابين بهذه الحالة على عيش حياة أكثر إشباعًا. وقال الدكتور بو لين لوه، استشاري أمراض الدم في مستشفى جايز وسانت توماس والذي أشرف على العلاج أمس، إن العلاج يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في قدرتنا على إدارة مرض الهيموفيليا ب وقد تؤدي إلى تغيير حياة بعض مرضانا، وهذا أيضًا دليل على تقدم علاجات الخلايا والجينات في المملكة المتحدة'. ورغم أن الدواء المسمى Hemgenix يكلف 3.5 ملايين دولار لكل مريض، لكن الخبراء يصرون على أنه يمكن أن يوفر أموالاً على المدى الطويل، فالعلاج الحالي المتمثل في الحقن الوريدي مدى الحياة يمكن أن يفرض عبئًا كبيرًا على المصابين بالهيموفيليا، كما أن له تأثيرًا على الأسرة الأوسع والعلاقات والعمل. ويعتبر توافر العلاج الجيني للهيموفيليا ب في صورة حقنة لمرة واحدة سوف يسمح لأولئك المؤهلين للعلاج بتوسيع آفاقهم وعيش حياتهم على أكمل وجه، خالية من قيود الحقن المنتظمة.' كيف يعمل الدواء؟ تعمل هذه التقنية عن طريق استبدال الجين المعيب لدى المريض – والذي لا يستطيع إنتاج بروتين التخثر – بجين آخر قادر على ذلك، مما يلغي الحاجة إلى الحقن المنتظمة. وأظهرت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني أن التأثير الوقائي يستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، لكن الأمل هو أن يستمر لفترة أطول. وقد تم تقدير التكلفة الإجمالية لتوفير الحقن الأسبوعية البديلة للتخثر للمريض بحوالي 8 ملايين جنيه إسترليني ولا يشمل هذا المبلغ تكلفة التدخلات الجراحية المنقذة للحياة والتي قد يحتاجها مرضى الهيموفيليا ب أيضًا. يتم تصنيع دواء Hemgenix بواسطة شركة الأدوية CSL Behring، ومقرها فيلادلفيا. تم وصف Hemgenix في البداية بأنه 'الدواء الأكثر تكلفة في العالم' عندما ظهر لأول مرة على الساحة في عام 2022. ومع ذلك، فإن أدوية أخرى ــ بما في ذلك العلاجات الجينية ــ تفوقت عليه منذ ذلك الحين من حيث التكلفة الإجمالية. الآثار الجانبية كما هو الحال مع جميع الأدوية، فإن Hemgenix يأتي مع مخاطر الآثار الجانبية. ويخضع المرضى الذين يتناولون الدواء لاختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم للتأكد من أن العضو الحيوي يعمل بشكل صحيح. ويرجع ذلك إلى وجود خطر من أن الدواء يمكن أن يؤدي إلى استجابة مناعية خطيرة محتملة. ويتم إجراء هذه الاختبارات مرة واحدة في الأسبوع خلال الأشهر الثلاثة الأولى قبل تقليصها إلى مرة واحدة في السنة. وتسلط النشرات الإرشادية للمرضى التي يتم توزيعها مع الدواء الضوء أيضًا على احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب حقيقة أن الدواء يدرج نفسه في الحمض النووي للخلايا. ومع ذلك، أظهرت الدراسات السريرية حتى الآن عدم تسبب استخدام هيمجينيكس في حدوث أي حالات سرطان. ويجب على أولئك الذين يتناولون هيمجينكس أيضًا استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام على الأقل بعد العلاج، بسبب عملية تسمى 'التخلص' – حيث يمكن أن ينتقل الدواء من خلال سوائل الجسم ويُمنع المرضى أيضًا من التبرع بالدم لهذا السبب.
